1.骨损害的内科治疗
(1)降钙素 降钙素50～100U或益钙宁40U隔天或1周2次，肌注，有人认为该药对骨畸形造成的局限肿胀和骨折刺激神经末梢引起的疼痛有明显止痛作用，无明显副作用，因价格昂贵影响长期用药。
(2)二磷酸盐制剂 疗效各家报道不一，常用的有：①EHDP口服，疗程6个月～1年。②帕米磷酸盐静脉滴注，连用3天，每6个月重复1次。病人在治疗期间无自发性骨折发生，在治疗2～3疗程后骨痛及步态异常消失，肢体长度无变化，血ALP、尿羟辅氨酸下降，但尚未得到骨受损治愈的放射学及闪烁照相的证实。以上两种药使用也未见明显副作用(可能与病例观察太少有关)，作用机制尚未明了。
2.骨畸形的外科治疗
对于多骨纤维发育不良的肢体畸形严重者可行截骨矫形术。刮除病灶骨，采用植骨与内固定，术后有可能复发。若病变迅速增长，要警惕恶变为骨纤维肉瘤，其次是骨肉瘤，此时不宜放射治疗，以免诱发恶变。
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